Niedawno pisaliśmy o tym, że brytyjski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych zatwierdził terapię o nazwie Casgevy, która będzie stosowana w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej i beta-talasemii – chorób genetycznych, które wynikają z błędów w genach hemoglobiny, wykorzystywanej przez czerwone krwinki do transportowania tlenu.

Terapia Casgevy, opracowana przez koncern Vertex Pharmaceuticals, wykorzystuje technologię CRISPR, dzięki której możliwe jest dokonanie bardzo precyzyjnych zmian w DNA.

Wielka Brytania jest pierwszym krajem, który zatwierdził terapię z wykorzystaniem technologii CRISPR. Teraz dołączyły do niej Stany Zjednoczone – w ubiegły piątek amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków powiedziała tak terapii Casgevy.

#Breaking: The U.S. FDA approves our treatment for #SickleCellDisease. We are excited to make this treatment available to patients. Learn more: https://t.co/9k3p4c7Kyv pic.twitter.com/c5yeqvvv6n

— Vertex Pharmaceuticals (@VertexPharma) December 8, 2023

Na czym polega terapia? W Casgevy chodzi o edycję genów z komórek macierzystych pobranych ze szpiku kostnego pacjenta. Następnie pacjenci muszą przejść leczenie kondycjonujące, które może obejmować lek immunosupresyjny, radioterapię czy chemioterapię i przygotowuje szpik kostny do ponownego wlewu zmodyfikowanych komórek do organizmu. Potem pacjent spędza w szpitali co najmniej miesiąc, a poddane leczeniu komórki zasiedlają szpik kostny i zaczynają wytwarzać czerwone krwinki ze stabilną formą hemoglobiny. Szacuje się, że na anemię sierpowatokrwinkową cierpi około 100 tys. Amerykanów, w tym szacunkowo 1 na 365 czarnych noworodków.

Mniej więcej 20 tys. osób w Stanach Zjednoczonych ma na tyle poważną postać tej choroby, że kwalifikuje się do podjęcia terapii z wykorzystaniem technologii CRISPR.

Jak podała we wniosku regulacyjnym firma Vetrex, terapia Casgevy kosztować będzie około 2,2 mln dolarów. Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego, który zajmuje się analizą cen leków, sugeruje jednak, żeby obniżyć jej cenę do mniej więcej1,35-2,05 mln, by uczynić ją szerzej dostępną.

Tekst: NS