W 2012 roku w świecie nauki mieliśmy do czynienia z przełomem. Biolożki Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier odkryły możliwość wykorzystania systemu odpornościowego bakterii jako narzędzia dającego realne perspektywy na wykorzystanie jego struktury do modyfikacji genetycznej organizmów żywych. W teorii mogłoby być to zbawienne zwłaszcza w przypadku trudnych do leczenia inną drogą chorób i podjęcia skutecznej walki z nimi poprzez bezpośrednią ingerencję w określone partie ciała.

Już rok później naukowcom udało się go wyodrębnić i użyć do edycji zwierzęcych oraz ludzkich komórek – póki co – jeszcze w laboratorium.

O samej mechanice i działaniu CRISPR więcej możecie posłuchać tutaj:

Kolejnym kamieniem milowym była udana modyfikacja komórek, a ściślej czerwonych krwinek, wyjętych z ciał grupy pacjentów chorych na anemię i talasemię. Po ich zmodyfikowaniu i skorygowaniu przyczyn mutacji, zaimplementowano je z powrotem do środka. I choć już to brzmi dla laika jak fantastyka, badacze znów, i wygląda na to, że z powodzeniem, posunęli się o krok dalej!

W 2021 roku grupa Intellia Therapeutics dokonała bowiem u sześciu osób pierwszego zastosowania CRISPR-u w ludzkim organizmie w przypadku rzadkiej choroby ATTR. We wrześniu tego roku pojawiło się zaś oficjalne stanowisko, w którym stwierdzono, że nowa terapia przyczyniła się u 12 osób do zmniejszenia produkcji szkodliwych dla nich białek aż o 91 proc.!

Co więcej CRISPR z powodzeniem sprawdził się także w przypadku innego schorzenia – obrzęku naczynioruchowego, u sześciu dzięki tej metodzie znacząco zmalały objawy dolegliwości.

Teraz naukowcy głowią się, czy korekta sprawi, że w przypadku pojawiania się nowych komórek te będą już zdrowe, czy też proces trzeba będzie powtarzać

Jak to się w ogóle dzieje, że z terapią można dotrzeć do odpowiednich komórek czy tkanek? W tym celu wykorzystywane są nanocząsteczki lipidowe, które wraz z przepływem krwi transportują komponenty CRISPR do wątroby po uprzednim dożylnym zaimplementowaniu do organizmu.

Już w wątrobie, są one przejmowane i rozkładane przez hepatocyty, dzięki czemu CRISPR może wprost wniknąć w konkretne geny wymagające kuracji.

Zwalczenie jednej patologii, jak np. gen KLKB1, umożliwia zredukowanie związanych z nią następstw (jak np. nadprodukcja wywołujących konkretne dolegliwości cząstek).

Perspektywy na przyszłość w kontekście leczenia są więc niezwykle obiecujące, choć specjaliści, jak John Leonard, twierdzą, że dość trudno przy pomocy tej metody będzie dotrzeć do mózgu i do płuc. Spójrzmy jednak na to inaczej: niezwykłe lecznicze możliwości otwierają się dla pozostałej, ogromnej przecież części organizmu. A skoro postępy przebiegają w tak niezwykłym tempie, kto wie, może i na wspomniane narządy w przyszłości znajdzie się sposób.

Tekst: WM
Źródło zdjęcia głównego: Scientific American